勉強

【備忘録&勉強】核酸医薬とは?大雑把にまとめる。

どうも、今回は勉強編です。

個人的に気になっている「核酸医薬」について大雑把にまとめます。

 

※私は薬剤師でもないので内容は必ずしも正ではありません。

読まれる方はあくまで参考程度にとどめていてくださいね。

アドバイスは歓迎です。むしろ教えてください←

 



 



 

何が強みか?

 

低分子医薬品のように製造しやすく、抗体薬品のように特異的かつ強い効き目が売り。

低分子、抗体では狙えなかったDNA・RNAを狙える。そのため副作用が予想しやすい。

その名の通り核酸でできているため、どの配列に結合しやすいかを事前に調べてどんな遺伝子(=その遺伝子により生まれるタンパク質)に作用する可能性があるかを予測できる。

PCRのプライマー作りと似てる感じかな?(笑)

 

いいこと多い、、、それでは逆に

弱点は?

 

DDSが難しいらしい。たしかにDNAとかRNAって分解されやすい。

特に貪食細胞は核酸医薬の持つ構造(ポリアニオン構造)を認識して分解するらしい。

でも最近は克服されてきている様子

全身投与の場合は毛細血管→内皮細胞シート→細胞内の流れで吸収される。つまり毛細血管の内皮細胞の分布に依存する。

血中滞在性をあげるためにPEG化したり、末端を修飾して特性を変えたりされているみたい。

 



 

いくつかタイプがある様子

  • アプタマー…抗体など目的分子に結合しての働きを止める。
  • デコイ…目的の転写因子が結合する配列を持つ核酸医薬。投与により目的の転写因子がDNAではなく、核酸医薬に結合させることにより働きを止める。デコイ=囮の意味。
  • アンチセンス…ある特定の配列を持つmRNAの働きを止める。mRNAに相補的な塩基配列のことをアンチセンスと言い、アンチセンスがmRNAに結合するとRNA分解酵素により分解が促進される。スプライシングを起こす。
  • siRNA…RNAiを利用して目的の遺伝子の働きを止める。RNAiが起こる流れ:Dicer(制限酵素の一種)により二本鎖RNAが切断→RISCがsiRNAを一本鎖にする(この一本鎖RNAとRISCの複合体はactivated RISCと呼ばれる)→activated RISCが標的mRNAに結合して切断。
 

開発に関して

2012年時点では、

58%:アンチセンス

28%:siRNA

9%:アプタマー

6%:miRNA

 

核酸医薬開発に関わる会社

日東電工(肝硬変:siRNA)…日本発のsiRNA薬らしい。

アンジェスMG(NF-κB:デコイ)

バイオジェン(商品名スピンラザ:脊髄性筋萎縮症(SMA):アンチセンス)

第一三共(デュシェンヌ型筋ジストロフィー)

ナノキャリア×中外製薬

ボナック

大日本住友

 

今日はここまで、また気が向いたら追記します。

 

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